只需接受一次靜脈注射給藥

　　實現長期緩解甚至治愈

　　說起冰桶挑戰賽，很多人都能想起『漸凍人(肌萎縮側索硬化癥，又稱ALS)這個說法。

　　但是提起它的『兄弟病』——SMA，不少人都一頭霧水。實際上，SMA也是一種運動神經元性疾病。患SMA後，控制肌肉活動的運動神經細胞無法正常工作，患者會逐漸喪失各種運動功能，甚至無法呼吸和吞咽。

　　在新生兒中，SMA發病率為六千分之一至一萬分之一，常規人群中，約每40人~50人就有1個是SMA致病基因攜帶者。

　　2018年5月，SMA被列入國家衛健委等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》。

　　基於患者發病時間和所能達到的最大運動功能，SMA主要被劃分為四個類型：

　　I型最常見也最嚴重，患兒通常面臨更大的身體挑戰，基於諸多因素，他們的生命周期會存在顯著差異；II、III、VI型患者往往擁有正常或接近正常的生命周期，但他們的身體功能會隨時間推移不斷變化。

　　與『漸凍人』同樣殘酷，SMA患者也會不斷喪失對應的運動功能，只不過『漸凍人』一般是成年發病，而SMA一般是嬰幼兒時期發病。而且SMA是發病越早病情越重，『漸凍人』正好相反。

　　2019年5月24日，美國FDA批准了諾華公司的第一個用於治療2歲以下SMA患者的基因療法——Zolgensma。患者只需接受一次靜脈注射給藥，就能在細胞中長期表達SMN蛋白，實現長期緩解甚至治愈。