天價藥『地板價』入保的案例不容易被復制

　　目前全球已獲批3款SMA療法，除了Zolgensma，還包括渤健的Spinraza以及羅氏的Evrysdi，後兩款都已在國內獲批。

　　Spinraza(諾西那生鈉注射液)於2019年2月獲得國家藥監局批准，用於治療5q脊髓性肌萎縮癥(約佔所有SMA病例的95%)，這也是國內首個獲批治療SMA的藥物。

　　此前Spinraza在國內定價接近70萬一支，每年需反復注射且屬於完全自費藥物。

　　2021年國家醫保藥品目錄談判中，7種罕見病用藥納入醫保目錄，其中包括備受關注的用於治療脊髓性肌萎縮癥的Spinraza。

　　2022年1月1日，是2021年版國家醫保藥品目錄開始實施的日子。Spinraza單針價格從70萬元降至3萬多元。據美兒SMA關愛中心的數據，僅今年1月1日，已經有11省20多名SMA患者用上了Spinraza。

　　雖然Spinraza的大幅降價入保讓許多罕見病患者看到了希望，但一位業內人士坦言，Spinraza降價是『(價格)意料之外，(入保)情理之中』。

　　『Spinraza不是新藥，它在全球市場已經基本盈利，中國SMA兒童人數較多，藥物市場很大。渤健面對醫保談判的降價幅度，其實是在回答要不要搶佔中國市場的問題。』前述業內人士分析稱，罕見病藥物進入醫保目錄，本質上是在既定的醫保談判框架下，由於企業降價達成的個案突破，而渤健是在戰略選擇中投了中國一票。

　　近年來，國家醫保目錄納入的罕見病藥物數量逐年增多。據北京病痛挑戰公益基金會統計，2021年國家醫保目錄談判後，有28種罕見病的58種藥物已經納入國家醫保目錄。基於《第一批罕見病目錄》統計的我國已注冊的87種罕見病適應癥藥物，醫保目錄覆蓋范圍已超過60%。而2021年的醫保目錄談判，則實現了高值罕見病藥物在國家醫保目錄中的『零突破』。

　　但另一方面，醫保不能為所有高值藥物托底也是業界共識。國家醫保談判藥品基金測算專家組組長鄭傑曾公開表示，『目前國家醫保目錄內所有藥品年治療費用均未超過30萬元』，並稱，未來國家醫保局將『堅決杜絕天價藥進醫保』。承擔著『保基本』這一功能定位的國家醫保目錄，決定了能夠被納入其中的藥品必須具備『價格合理』這一基本條件。